記者19日獲悉，中國原創(chuàng)新藥耐立克®全球首發(fā)上市，該藥用于治療慢性髓細胞白血病（CML）的成年耐藥患者。
由中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會主辦的國家“重大新藥創(chuàng)制”專項成果發(fā)布暨奧雷巴替尼（耐立克®）全球首發(fā)上市會線上線下舉行。此前，耐立克®獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的上市批準，開啟了慢性髓細胞白血病（CML）精準化治療的全新篇章。
中國科學院院士、重大新藥創(chuàng)制國家重大科技專項技術(shù)副總師陳凱先19日接受記者采訪時表示：“耐立克®是中國第三代BCR-ABL抑制劑，有效地解決了中國耐藥慢粒白血病患者無藥可醫(yī)這一重大社會問題，填補了臨床急需產(chǎn)品的國內(nèi)空白。”
陳凱先表示，作為國家重大專項支持的新藥，耐立克®代表了中國原創(chuàng)新藥的實力，是重大專項實施的亮點和驕傲；而耐立克®的上市充分彰顯了中國本土醫(yī)藥的創(chuàng)新水平，將激勵更多醫(yī)藥企業(yè)投身創(chuàng)新藥研發(fā)，不斷提升中國醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新能力，助力實現(xiàn)“健康中國2030”目標。
據(jù)悉，慢性髓細胞白血病（CML）是一種與白細胞有關(guān)的惡性腫瘤。如今，CML已由曾經(jīng)的不治之癥轉(zhuǎn)變?yōu)橄窀哐獕骸⑻悄虿∫粯拥?ldquo;特殊慢病”。但是，獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)，部分患者會因耐藥導致疾病進展甚至死亡。其中，T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，患者對目前所有一代、二代相關(guān)抑制劑均耐藥。據(jù)了解，在耐立克®獲批上市前，中國攜T315I突變耐藥CML患者長期面臨無藥可醫(yī)的窘境。
耐立克®中國臨床試驗主要研究者、北京大學血液病研究所所長、北京大學人民醫(yī)院血液科主任黃曉軍教授表示：“過往臨床研究的有效性和安全性數(shù)據(jù)不斷顯示，耐立克®在耐藥慢性髓細胞白血病臨床治療領域需求潛力巨大，極有希望成為該領域治療的‘Best-in-Class’藥物。”這位專家表示，很高興能見證耐立克®成功上市，這意味著中國CML治療原有的耐藥困境被打破，迎來了全新的里程碑藥物，對臨床醫(yī)生和患者的意義巨大。
上市會上，耐立克®中國臨床試驗主要研究者、北京大學人民醫(yī)院血液科副主任江倩教授對耐立克®關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)進行了介紹和解讀。她表示：“期待該藥物能造福更多患者。”
據(jù)了解，耐立克®是亞盛醫(yī)藥全資子公司廣州順健生物醫(yī)藥科技有限公司研發(fā)的新藥。中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會執(zhí)行會長宋瑞霖表示：“亞盛醫(yī)藥多年來在研發(fā)方面扎實努力、刻苦攻關(guān)，近年來在創(chuàng)新、產(chǎn)業(yè)化、國際化方面取得長足進步，與中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會發(fā)展方向高度一致。希望未來，像亞盛醫(yī)藥這樣的中國本土醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)能越來越多，助力中國從醫(yī)藥大國走向醫(yī)藥強國，為中國乃至世界人民的健康貢獻力量。”
亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學官，順健醫(yī)藥總裁兼首席執(zhí)行官翟一帆博士對記者表示：“在耐立克®的研發(fā)過程中，研發(fā)人員始終堅持國際標準。耐立克®成為為數(shù)不多自立項開始就執(zhí)行全球研發(fā)策略的中國本土原創(chuàng)新藥。”據(jù)透露，基于耐立克®優(yōu)異的臨床有效性及安全性，其先后獲得美國FDA的孤兒藥資格認定和快速審評資格認定；并獲得國際血液學界的廣泛認可。翟一帆希望，在不遠的將來，耐立克®這一中國原創(chuàng)、全球領先的創(chuàng)新藥能惠及更多的全球患者。
采訪中，記者了解到，“國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學研究中心亞盛研究院”正式揭牌啟用。研究院將聚焦血液腫瘤領域，覆蓋腫瘤基礎研究、臨床治療研究、創(chuàng)新藥物研發(fā)、創(chuàng)新人才培養(yǎng)、關(guān)鍵核心技術(shù)平臺培育等功能。（完）
