新藥研發(fā)成功率開始回升

 

　　過去15年間新藥產(chǎn)出下降是制藥工業(yè)最受關(guān)注的問題，無數(shù)專家分析原因、提出改進方案，現(xiàn)在看來終于有點春暖花開的跡象。不僅現(xiàn)在成功率開始反彈，過去10年進入臨床的項目以每年6%的速度在增長，所以可以預(yù)計上市新藥數(shù)目會繼續(xù)增加。

 

　　自2000年開始傳統(tǒng)的經(jīng)營模式，即針對大眾常見病但無明顯價值區(qū)分的所謂重磅藥物模式，開始受到挑戰(zhàn)。藥監(jiān)和支付部門開始要求藥物不僅能改善化驗單數(shù)字，還要改進病人生活質(zhì)量和壽命；不僅要比安慰劑好還要比標準療法更好。但是新藥是個長周期活動，藥廠并不能一下子把管線里的產(chǎn)品變成藥監(jiān)部門需要的產(chǎn)品，這個沖突導致一個長達10年的衰退期。

 

　　現(xiàn)在制藥工業(yè)基本找到了符合藥監(jiān)、支付部門口味的新模式。和傳統(tǒng)重磅藥物模式不同，現(xiàn)在的研發(fā)更偏向缺少標準療法的專科病。這里面有兩個主要因素影響產(chǎn)出。一是支付部門允許?？扑幤叩膬r格，即使患者少總銷售也很可觀。這大大擴展了藥廠可以獲利的疾病種類，藥廠不必一定在難度超過現(xiàn)在技術(shù)許可的疾病上掙扎。二是?？撇〔幌抻谝蝗找淮慰诜?，為生物大分子成長提供了必要條件?，F(xiàn)在生物大分子已占整個管線的39%。生物大分子選擇性好于小分子，所以因脫靶毒性失敗可能性大大降低。另外生物大分子的高選擇性更適合以生物標記為中心的現(xiàn)代開發(fā)模式，適應(yīng)癥更加精準，成功率提高。

 

　　當然藥廠在項目取舍上也更加成熟，一、二期臨床的成功率都低于三期臨床，說明資本使用效率在提高。FDA的審批創(chuàng)新也在一定程度上幫助了成功率。FDA的突破性藥物政策加快了部分新藥的審批速度，而這部分藥物由于種種原因可能成功率高于平均值。不少新藥是有條件上市，原則上有一些藥物以后會因為達不到定約而撤市，所以即使研發(fā)技術(shù)沒提高這些審批政策也會令成功率表面上看有所提高。

 

　　支付部門對高藥價的容忍給了制藥工業(yè)退守?？撇〉拇C會，如果藥價受到限制藥廠則不得不重返大眾常見病。過去三年研發(fā)效率的反彈令人振奮，但是危機依然存在。