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重大突破!我國首例基因編輯治療重度地貧患者治愈出院

發(fā)布日期:2020-07-22   來源:動(dòng)脈網(wǎng)   瀏覽次數(shù):0
核心提示:導(dǎo)讀:基因治療為攻克地貧等遺傳病帶來可能2020年7月22日,上海邦耀生物科技有限公司首次公布了與中南大學(xué)湘雅醫(yī)院合作開展的經(jīng)
 導(dǎo)讀:基因治療為攻克地貧等遺傳病帶來可能

2020年7月22日,上海邦耀生物科技有限公司首次公布了與中南大學(xué)湘雅醫(yī)院合作開展的“經(jīng)γ珠蛋白重激活的自體造血干細(xì)胞移植治療重型β地中海貧血安全性及有效性的臨床研究”的臨床試驗(yàn)結(jié)果,結(jié)果顯示兩例接受治療的患者已擺脫輸血依賴,目前已治愈出院,正在后續(xù)隨訪中。

 

值得一提的是,這是亞洲首次通過基因編輯技術(shù)治療地中海貧血(簡(jiǎn)稱:地貧),也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地貧的成功案例(β0/β0純合子指β鏈完全不能合成,屬于重度地貧)。

 

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患者家屬及該項(xiàng)臨床研究的主要研究者(PI)湘雅醫(yī)院血液科付斌教授團(tuán)隊(duì)

 

用基因編輯技術(shù)治療地中海貧血一直是一個(gè)熱門賽道,從CRISPRTherapeutics到VertexPharmaceuticals,歐美已有藥企在臨床試驗(yàn)中使用基因編輯技術(shù)治愈地貧患者;然而,中國甚至亞洲地區(qū)卻遲遲沒有經(jīng)基因編輯技術(shù)成功治愈地中海貧血癥的案例,不過這一境況已被邦耀生物所打破。

 

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基于基因編輯技術(shù)治療地貧的策略

 

該臨床研究從患者體內(nèi)分離出造血干細(xì)胞(HSC),通過CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù),在HSC中特定基因位點(diǎn)進(jìn)行基因編輯,再將經(jīng)基因編輯的HSC進(jìn)行自體移植,激活患者自身的HBG表達(dá),從而大幅提高紅細(xì)胞內(nèi)γ珠蛋白的含量,使得患者自身血紅蛋白水平達(dá)到正常范圍,徹底擺脫輸血依賴,成為可能緩解甚至治愈地貧的治療方法。

 

“基因編輯技術(shù)治療地貧屬于全球基因治療領(lǐng)域的前沿技術(shù),目前僅有美國CRISPRTherapeutics公司于2020年報(bào)道過成功的案例,兩名β0/β+患者在接收治療后分別擺脫輸血依賴5和15個(gè)月。”邦耀生物科學(xué)家吳宇軒博士表示,“邦耀生物此次治療的患者中有一位為β珠蛋白基因完全缺失的β0/β0型地貧,相比美國的臨床試驗(yàn),此次治療難度更大。攻克了β0/β0型地貧這一難關(guān),也就意味著所有輸血依賴型地貧將可以通過此治療策略得到根治。”

 

同時(shí),邦耀生物CEO席在喜先生說:“基因藥物時(shí)代的來臨帶來了對(duì)疾病本身和治愈疾病的新認(rèn)識(shí)、新理念。邦耀生物始終肩負(fù)'以基因編輯引領(lǐng)創(chuàng)新,開發(fā)突破性療法,造福全人類'的使命,力圖將代表生物行業(yè)頂尖技術(shù)的基因編輯工具成功落地于對(duì)疾病的研究和治療。其中地中海貧血是全球分布最廣、累及人群最多的一種單基因遺傳病,我國是'地貧'疾病多發(fā)國,此項(xiàng)臨床研究,使得基于基因編輯的基因治療有望成為β-地中海貧血患者全新的臨床治療方案,不僅可以給廣大地貧患者帶來終身健康,還可以極大減少血庫壓力。”

 

基因治療為攻克地貧等遺傳病帶來可能

 

地中海貧血是全球分布最廣、累及人群最多的一種單基因遺傳病,根據(jù)《中國地中海貧血防治藍(lán)皮書(2015)》的數(shù)據(jù),目前我國“地貧”基因攜帶者約3000萬人,涉及一億家庭人口,且中度至重癥地貧患者約30萬人且正以每年約10%的速度遞增。

 

目前,治療地貧的常規(guī)治療是規(guī)律輸血和充分除鐵治療,不僅可能會(huì)讓患者出現(xiàn)嚴(yán)重的并發(fā)癥和器官損傷,還讓患者家庭承擔(dān)了巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

 

通過邦耀基因的這次臨床試驗(yàn),我們看到了基因治療為治愈β地中海貧血患者帶來了希望,有望成為我國β地中海貧血患者全新的臨床治療方案,不僅可以給廣大地貧患者帶來終身健康,還可以極大減少我國血庫壓力。

 

近幾年來基因編輯技術(shù)的快速發(fā)展,迎來了一個(gè)全新的時(shí)代,以CRISPR/Cas9、單堿基編輯、CART等技術(shù)引領(lǐng)的產(chǎn)業(yè)變革越來越烈,讓我們看到這些新興技術(shù)的巨大潛力。基因治療提供了一種從根本上治愈遺傳疾病的可能,即僅需一次治療就可以達(dá)到終身治愈的目的,是遺傳病患者,尤其是單基因罕見病患者的福音。

 
 
 
 
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