喜訊！諾華先進CAR-T療法引入中國

諾華的突破性CAR-T療法CTL019（Tisagenlecleucel, Kymriah®），是全球首款獲批的CAR-T療法。繼去年在中國獲批臨床研究之后，Belinda研究在多方努力之下得以順利推進，在2020年9月成功入組第一位中國受試者。

Belinda研究是一項全球多中心、隨機、開放性III期臨床試驗，是諾華全球Tisagenlecleucel臨床研究項目的一部分，旨在研究Tisagenlecleucel對比標準治療在經(jīng)過抗CD20單克隆抗體和含蒽環(huán)類藥物的一線免疫化療失敗的難治性或復發(fā)性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤成年患者中的療效、安全性和耐受性。

CTL019（Tisagenlecleucel）是一款細胞治療，是利用患者自身T細胞開發(fā)的療法。CAR-T也是個體化治療，該治療首先需要從患者的外周血中采集并提取T細胞，并在生產(chǎn)中心對其進行基因修飾，使其獲得可在細胞表面擁有嵌合抗原受體 (CAR) 所需的所有信息。經(jīng)過基因修飾的T細胞可以自行產(chǎn)生CAR，并在生產(chǎn)中心進行擴增。新的CAR-T細胞被輸注回患者體內(nèi)，識別并消滅CD19陽性的腫瘤細胞。CAR-T細胞療法是一種一次性治療，患者在接受CAR-T治療后，有可能不再需要其他治療，這將為患者和社會帶來長期價值和希望。

作為全球首款獲批的CAR-T療法，Kymriah®開啟了腫瘤免疫精準治療的新篇章。該CAR-T療法在2014年7月獲得美國食品藥品管理局（FDA）頒發(fā)的針對難治及復發(fā)兒童和年輕成人急性淋巴細胞白血病突破性療法認定，在2017年4月獲得美國FDA頒發(fā)的針對難治及復發(fā)彌漫大B細胞淋巴瘤突破性療法認定，并獲得優(yōu)先審評資格，以及快速通道資格。2017年8月及2018年5月，美國FDA分別批準CAR-T用于上述適應癥。如今諾華將該CAR-T療法引入中國開展臨床研究，期望早日惠及中國患者。

“彌漫大B細胞淋巴瘤是中國人群中最常見的一個淋巴瘤亞型，如何能夠提高和改善這一部分患者的治愈率和生活質(zhì)量，是我們臨床研究的熱點。而CAR-T細胞治療，能為這部分患者群體帶來很大的希望。”諾華Belinda研究中國區(qū)牽頭人、北京大學腫瘤醫(yī)院淋巴瘤科主任朱軍教授表示。

作為諾華在中國的CAR-T細胞治療臨床試驗的主要研究者之一，北京大學腫瘤醫(yī)院淋巴腫瘤內(nèi)科副主任、主任醫(yī)師宋玉琴教授對此次中國參與全球多中心臨床研究充滿期待，“我們特別希望這個試驗能夠順利的進行，得到最好的結(jié)果，能為我們中國的淋巴瘤患者帶來新的治療選擇、帶來福音。”

 “淋巴瘤在中國的十大惡性腫瘤死亡率排行中位列第九位。難治復發(fā)淋巴瘤患者的生活質(zhì)量很低，CAR-T的出現(xiàn)為這部分病人帶來了希望。”來自諾華CAR-T臨床試驗另一家研究中心——北京大學第三醫(yī)院的血液科主任景紅梅教授也有同樣的期待。

 “CAR-T治療涉及前期向患者采集白細胞，細胞的處理凍存等環(huán)節(jié)屬于整個治療的一部分。諾華的全球CAR-T生產(chǎn)基地要求極高，對于參與臨床試驗的醫(yī)院在采集、處理、凍存等生產(chǎn)前在醫(yī)院進行的步驟提出了很高的要求。”北京大學第三醫(yī)院血液科助理研究員王晶說道，“我們深知這些都是為了患者的安全和療效，我們也可以從中學習到世界一流實驗室構建細胞治療流程方面的經(jīng)驗，這些經(jīng)驗也可以使其他的患者獲益。”

諾華所擁有的CAR-T細胞生產(chǎn)的精密工藝為這一先進有效的治療方法提供了堅實可靠的基礎和保障。為了將諾華全球設立的嚴格細胞質(zhì)量管理流程落地中國，諾華攜手中關村國際生物試劑物流中心公共服務平臺，依托中關村國家自主創(chuàng)新示范區(qū)，建立全程可追溯的細胞治療產(chǎn)品管理體系，確保各關鍵環(huán)節(jié)的信息無縫鏈接，保障全流程監(jiān)管和全生命周期的可追溯性，為細胞治療的順暢進行爭分奪秒，保駕護航。

 “諾華全球藥品開發(fā)致力于將諾華全球創(chuàng)新藥物和先進療法盡快引入中國，惠及病患。作為精準醫(yī)療時代的個性化治療之一，CAR-T的臨床試驗有別于傳統(tǒng)藥物的開發(fā)，需要病患、醫(yī)生、醫(yī)護人員和諾華生產(chǎn)基地全力協(xié)作與配合。有著為了早日惠及病患的共同目標，我們在CAR-T的臨床試驗項目中，得到了來自各方合作伙伴的大力支持。我們非常期待我們的臨床項目早日獲得積極結(jié)果，為中國在某些難治疾病領域治療選擇十分有限的病患提供這一創(chuàng)新治療方案。”諾華全球藥品開發(fā)（中國）負責人趙燕表示。

作為一家全球領先的醫(yī)藥公司，諾華不僅在傳統(tǒng)的生物制藥領域具有行業(yè)領先的豐富新藥研發(fā)產(chǎn)品線，同時，諾華快速發(fā)展先進治療平臺, 并積極將先進療法帶入中國。