12月14日，羅氏旗下基因泰克（Genentech）宣布，美國FDA已批準一種兩小時更短輸注時間的Ocrevus®（ocrelizumab）用于以前從未經(jīng)歷過任何嚴重輸注反應（IRs）的復發(fā)性或原發(fā)性進行性多發(fā)性硬化癥（MS）患者每年兩次給藥治療。在此之前，歐洲藥品管理局（EMA）基于人類使用藥品委員會（CHMP）的積極意見，于2020年5月批準了兩小時輸液時間的Ocrevus。
這項批準是基于隨機、雙盲臨床研究ENSEMBLE PLUS的數(shù)據(jù)。基因泰克介紹，Ensement PLUS研究顯示，復發(fā)-緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS）患者接受2小時輸注時間的Ocrevus的療效與之前批準的3.5小時輸注時間的Ocrevus相似。第一劑給藥根據(jù)批準的3.5小時給藥計劃輸注（兩次300 mg靜脈注射，間隔兩周），第二劑或后一劑（600 mg靜脈注射）按照較短的輸注時間在2小時內(nèi)給藥。
本研究的主要終點是首次隨機輸注600 mg后出現(xiàn)IRs的患者比例（輸注期間和輸注24小時后評估IRs的頻率/嚴重程度）。接受2小時輸注（24.6%）和接受3.5小時輸注（23.1%）患者的IRs頻率具有可比性。IR多為輕度或中度，兩組均在98%以上，無并發(fā)癥。無嚴重或致命的IR。沒有患者因IR而中止研究，也沒有檢測到新的安全信號。
患有各種類型MS的患者都會經(jīng)歷神經(jīng)系統(tǒng)炎癥和大腦神經(jīng)細胞永久性喪失——即使他們的臨床癥狀不明顯或似乎沒有惡化。因此治療的一個重要目標是盡快減少疾病活動，減緩一個人殘疾進展的速度。
Ocrelizumab是一種針對CD20陽性B細胞的人源化單克隆抗體，CD20陽性B細胞是一種特殊類型的免疫細胞，被認為是髓鞘（神經(jīng)細胞絕緣和支持）和軸突（神經(jīng)細胞）損傷的關鍵因素。這種神經(jīng)細胞損傷可導致MS患者的殘疾。據(jù)悉，在美國FDA批準Ocrevus之前，沒有獲得批準的PPMS治療方法。根據(jù)臨床前研究，Ocrevus與某些B細胞上表達的CD20細胞表面蛋白結合，而不是在干細胞或漿細胞上表達，這表明免疫系統(tǒng)的重要功能可能得以保留。
參考來源：FDA Approves Genentech’s Ocrevus (ocrelizumab) Shorter 2-Hour Infusion for Relapsing and Primary Progressive Multiple Sclerosis
110102000668（1）號