1.75億美元引進！基底細胞癌新藥在華上市申請擬納入優(yōu)先審評

基底細胞癌（BCC）是常見皮膚癌，占所有非黑色素瘤病例的80%。雖然絕大多數(shù)基底細胞癌被及早發(fā)現(xiàn)，并且很容易通過手術和放療治愈，但是有一小部分腫瘤可以進展到更深的周圍組織（局部進展），或者擴散到身體的其他部位（轉移），變得更為難治。晚期基底細胞癌是一種持續(xù)的、痛苦的和高度毀容的癌癥，它能嚴重損毀外形并危及生命。

磷酸索尼德吉是一種口服選擇性Smoothened（SMO）抑制劑，最初由諾華（Novartis）研發(fā)。太陽藥業(yè)（Sun Pharma）于2016年12月宣布以1.75億美元從諾華獲得該藥全球權益。磷酸索尼德吉的出現(xiàn)為局部晚期基底細胞癌群體提供一種新的非侵入性治療方案，這是一種口服選擇性SMO抑制劑。SMO是一種7次跨膜蛋白，調控Hedgehog（Hh）信號通路，該通路在干細胞維持、組織修復、晚期基底細胞癌中發(fā)揮關鍵作用。2015年，磷酸索尼德吉獲得美國FDA加速批準，用于治療那些在手術后或放射治療后出現(xiàn)病情復發(fā)，或是不適合采用手術或放射治療的局部晚期基底細胞癌（laBCC）患者。

根據(jù)一項名為BOLT的國際多中心隨機雙盲2期研究結果，該研究在不適合局部治療的局部晚期基底細胞癌或轉移性基底細胞癌成人患者中開展，評估了磷酸索尼德吉的療效和安全性。經(jīng)中心審查委員會評定的數(shù)據(jù)顯示，磷酸索尼德吉200mg劑量組客觀緩解率（ORR）為58%，其中完全緩解率（CR）為5%，部分緩解率（PR）為53%。