近年來國內(nèi)涌現(xiàn)出眾多的創(chuàng)新藥研發(fā)“新秀”，大批“00后”新藥研發(fā)企業(yè)拔地而起！
政策從研發(fā)、生產(chǎn)、流通、支付、資本、監(jiān)管等領(lǐng)域打出了一套“組合拳”，大大提升了我國新藥研發(fā)的積極性。CDE頻繁出臺一系列新藥研發(fā)指導(dǎo)原則，新藥審評審批制度改革，加入ICH，按照國際藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行生產(chǎn)和質(zhì)量管控，藥品數(shù)字化科學(xué)監(jiān)管能力提升，藥品集中帶量采購凈化藥品流通環(huán)節(jié)，醫(yī)保談判和醫(yī)保支付政策為創(chuàng)新藥買單，“雙通道”政策打通談判藥品“最后一公里”，港股18A與科創(chuàng)板的第5套上市標(biāo)準(zhǔn)為未盈利生物藥企業(yè)敞開大門……一系列大刀闊斧的改革舉措要么為創(chuàng)新加速，要么為創(chuàng)新讓利。
“00后”創(chuàng)新藥企跑步入場
國內(nèi)科技驅(qū)動發(fā)展戰(zhàn)略和營商環(huán)境的改善滋生了大批后起之秀，這批“00后”企業(yè)也在IPO的路上較量。據(jù)不完全統(tǒng)計，眾多2000年以后誕生的“青年企業(yè)”已經(jīng)成功IPO，其中不乏Biotech企業(yè)實現(xiàn)“A+H”兩地上市（如榮昌生物、君實生物），甚至“A+H+N”三地上市（如百濟(jì)神州）。
表1：部分“00后“醫(yī)藥企業(yè)IPO情況
據(jù)證券時報公開資料顯示，2021年共有19家創(chuàng)新藥企業(yè)成功登陸港股和A股市場，登陸資本市場的創(chuàng)新藥企業(yè)數(shù)量為歷年之最，而2022年有望刷新此記錄。
大批“00后”醫(yī)藥企業(yè)能成功上市，除了得益于此前的18A和科創(chuàng)版上市標(biāo)準(zhǔn)改革紅利之外，資本的預(yù)期和自身的創(chuàng)新定位及戰(zhàn)略打法也功不可沒。這些藥企從一開始就試圖掙脫“Me Too”的圈子，致力于做“Me Better”，甚至是“BIC”、“FIC”。澤生科技多年來深耕原創(chuàng)新藥的研發(fā)，核心在研藥物紐卡定®是通過改善心肌細(xì)胞結(jié)構(gòu)和心臟功能達(dá)到治療效果的潛在國際首創(chuàng)新藥（FIC）。開拓藥業(yè)專注發(fā)展?jié)撛?ldquo;BIC”和“FIC”創(chuàng)新藥物的研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化。
脫穎而出的后起之秀
在這批后起之秀中，不少企業(yè)脫穎而出，能與國內(nèi)年過半百的創(chuàng)新“一哥”恒瑞，甚至是國外百年老牌藥企在熱門新興領(lǐng)域同臺競技。
共駭群龍水上游，不知原是木蘭舟！這句話很形象地道出了目前許多熱門靶點和疾病領(lǐng)域的競爭局勢。廣譜抗癌神藥PD-1幾乎成了“內(nèi)卷”的代名詞。目前PD-1全球范圍內(nèi)共有209種在研和上市產(chǎn)品，中國74種，約占35%；全球范圍內(nèi)在研和上市產(chǎn)品涉及497個疾病，中國132個，約占26.5%；共881家全球公司參與研發(fā)，中國75家，約占9%，其中不乏新鮮血液。本土“四小龍”藥企中（恒瑞、百濟(jì)神州、君實、信達(dá)），“00”后藥企占到3/4。2021年，三家“00后”企業(yè)PD-1銷售總額達(dá)48.12億元，并在出海路上馳騁。
另一個風(fēng)起云涌的賽道非新冠病毒相關(guān)產(chǎn)品莫屬。君實生物的VV16、開拓藥業(yè)的普克魯胺都成了新冠特效藥的種子選手。在基因治療領(lǐng)域，傳奇生物的西達(dá)基奧侖賽成為第一款在FDA獲批的、自主研發(fā)的CAR-T產(chǎn)品，也是中國第二款出海的抗癌新藥。在ADC藥物領(lǐng)域，榮昌生物當(dāng)屬“黑馬”一匹，打造了ADC平臺，目前有7款A(yù)DC藥物在研。維迪西妥單抗（RC48）是由榮昌生物研發(fā)的中國首個原創(chuàng)ADC藥物，也是我國首個獲得美國、中國藥監(jiān)部門突破性療法雙重認(rèn)定的ADC藥物。
表2：部分“00后”創(chuàng)新藥企業(yè)近三年業(yè)績
不得不感慨一句：宣父猶能畏后生，丈夫未可輕年少。通過對比分析，這批脫穎而出的醫(yī)藥企業(yè)普遍存在幾個特點：重視研發(fā)投入，抓住市場機(jī)遇，重視海外布局、鞏固賽道優(yōu)勢。
未來在哪？
與國際醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)相比，我們是在向日本、歐美等發(fā)達(dá)國家借鑒：我們中國醫(yī)藥行業(yè)目前正在經(jīng)歷的過評、控費、降價、集采、DRG、創(chuàng)新等一系列轉(zhuǎn)型升級的改革春風(fēng)曾經(jīng)也沐浴過他們。日本經(jīng)歷50年的醫(yī)藥改革，醫(yī)藥企業(yè)正在實現(xiàn)從“數(shù)量多”向“質(zhì)量優(yōu)”的轉(zhuǎn)型。經(jīng)過幾十年的積累，目前大批中國的創(chuàng)新藥企業(yè)正走在蓬勃發(fā)展的道路上，未來該如何實現(xiàn)新突破？
關(guān)于“新”：在”新“的定義上，創(chuàng)新藥企需要明白不是從無到有即為新，藥企需始終基于以臨床價值為導(dǎo)向的創(chuàng)新。在“新”的速度上，創(chuàng)新藥企要轉(zhuǎn)被動為主動，跳出“跟隨”，走向“引領(lǐng)”。在實現(xiàn)“新”的方法上，從人才智囊團(tuán)、創(chuàng)新技術(shù)平臺、創(chuàng)新技術(shù)等方面搭建起立體化和多元化的研發(fā)體系。只有這樣，方能利用新技術(shù)開發(fā)出新品種，并開拓新市場！
關(guān)于國際化：創(chuàng)新藥企始終要有立足本土，面向國際的前瞻布局邏輯。在談到本土創(chuàng)新藥全球化的時候，百濟(jì)神州總裁吳曉濱認(rèn)為創(chuàng)新藥企出海需具備三要素：在產(chǎn)品管線上要有與自身相匹配的全球領(lǐng)先、豐富多元的創(chuàng)新產(chǎn)品布局；在布局上需具備廣泛臨床開發(fā)布局思維，建立全球多中心數(shù)據(jù)；在全球的本土化上，在各地建立本土化的研發(fā)和商業(yè)化團(tuán)隊。一步一個腳印，Biotech、Bigpharma、MNC……
關(guān)于周期：“十年時間，十億美金”成為創(chuàng)新藥的第二個名字。從臨床前的基礎(chǔ)研究到臨床試驗，從經(jīng)過專業(yè)化的審評審批到成功上市需要經(jīng)歷漫長的周期。“00后”的創(chuàng)新藥企能在短時間內(nèi)實現(xiàn)突破實屬不易，創(chuàng)新成果來之不易。大部分時候也是在一邊探索一邊調(diào)整戰(zhàn)略布局。欲練英雄志，須明勝負(fù)多！醫(yī)藥企業(yè)要不被眼前得失擾亂心智，保持持久的戰(zhàn)斗力。
關(guān)于資本：價值衡量游戲是資本方最熱衷做的，但并非最擅長做的。之所以這么說，是因為資本太多時候看重短期重于長期，比較明顯的一個特點就是幾年的研發(fā)周期與幾秒的股市同頻共振，企業(yè)一個研發(fā)單品臨床結(jié)果積極會導(dǎo)致其股價直沖云霄，反之迅速下滑。如此強烈的反應(yīng)，讓醫(yī)藥企業(yè)在做每個決策的時候都捏了一把汗。資本要有長期價值孵化的底層邏輯，為新藥研發(fā)保駕護(hù)航。醫(yī)藥企業(yè)要在變幻莫測的資本市場上保持定力，苦練內(nèi)功，講不出動聽的故事，但拿得出過硬的產(chǎn)品！近年來，以恒瑞和百濟(jì)神州為代表的創(chuàng)新藥企業(yè)在營收利潤上有一定的下滑，與公司長期研發(fā)投入來鞏固競爭優(yōu)勢脫不了關(guān)系。
“長風(fēng)破浪會有時，直掛云帆濟(jì)滄海”！多措并舉，內(nèi)外兼修，中國創(chuàng)新藥企在未來要做出經(jīng)得住政策、資本、人力、臨床、市場考驗的藥品。
