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兒童藥市場未來可期 哪些賽道更具發(fā)力前景?

發(fā)布日期:2022-05-19   來源:醫(yī)藥網(wǎng)   瀏覽次數(shù):0
核心提示: 5月11日,國家藥監(jiān)局藥審中心官網(wǎng)公示,兩款符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格藥物擬納入優(yōu)先審評,分別為人福

 5月11日,國家藥監(jiān)局藥審中心官網(wǎng)公示,兩款“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”藥物擬納入優(yōu)先審評,分別為人福藥業(yè)申報(bào)的氯巴占片和石家莊四藥申報(bào)的司替戊醇干混懸劑。日前,拜耳的利伐沙班干混懸劑兒童劑型上市申請正式獲批。
 
  自設(shè)立優(yōu)先審評通道,將具有明顯臨床價值、符合兒童生理特征的兒童用藥新品種、劑型和規(guī)格的藥品納入第一優(yōu)先級別以來,兒童藥研發(fā)和審評審批繼續(xù)保持增長勢頭。
 
  日前,國家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布《關(guān)于開展我國兒童用藥研發(fā)與申報(bào)相關(guān)問題問卷調(diào)查的通知》。5月9日,國家藥監(jiān)局發(fā)布《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例(修訂草案征求意見稿)》(以下簡稱《征求意見稿》),明確鼓勵兒童用藥品的研制和創(chuàng)新。
 
  破解兒童用藥難題需要監(jiān)管部門、臨床機(jī)構(gòu)和藥品生產(chǎn)企業(yè)通力合作,如何進(jìn)一步推動兒童用藥產(chǎn)業(yè)有序發(fā)展與持續(xù)創(chuàng)新?隨著政策支持力度不斷加大,“三孩政策”的實(shí)施,兒童藥市場未來可期,也吸引著越來越多企業(yè)布局,哪些賽道更具發(fā)力前景?
 
  熱門話題 加快實(shí)施兒童臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)制度
 
  01、國家大力支持
 
  近年,多項(xiàng)政策措施陸續(xù)出臺,鼓勵兒童藥物研發(fā)生產(chǎn)。《征求意見稿》提出,對兒童用藥品予以優(yōu)先審評審批,對首個批準(zhǔn)上市的兒童專用新品種、劑型和規(guī)格,以及增加兒童適應(yīng)癥或者用法用量的,給予最長不超過12個月的市場獨(dú)占期,期間內(nèi)不再批準(zhǔn)相同品種上市。此外,鼓勵申請人在提交藥品上市許可申請時提交兒童劑型、規(guī)格和用法用量等的研發(fā)計(jì)劃。
 
  亞寶藥業(yè)集團(tuán)董事長任武賢表示,“近年來,國家相關(guān)部門高度重視兒童藥的使用安全與療效,出臺了一系列政策?!墩髑笠庖姼濉返陌l(fā)布進(jìn)一步表明,國家高度重視兒童健康并以法律形式將其固定下來,對研發(fā)、生產(chǎn)和臨床使用都指明了方向和要求。”
 
   “這些政策的出臺,對我國兒童用藥的研發(fā)和申報(bào)起到了積極的促進(jìn)作用。”達(dá)因藥業(yè)集團(tuán)總裁楊杰告訴記者,國家藥監(jiān)局藥品審評中心出臺的一系列兒童用藥相關(guān)的技術(shù)指導(dǎo)原則,涉及臨床、藥理、藥學(xué)等各個方面,明確了兒童藥研發(fā)的思路和重點(diǎn),既為企業(yè)提供了積極的指導(dǎo),又提升了兒童用藥研發(fā)申報(bào)的質(zhì)量和效率。
 
  02、研究困境待解
 
  值得關(guān)注的是,兒童臨床研究困境是全球性難題。一方面,兒童用藥說明書信息需要科學(xué)研究證據(jù)提供支持;另一方面,兒童參與的試驗(yàn)存在入組困難和執(zhí)行困難等方面的局限。有企業(yè)負(fù)責(zé)人認(rèn)為,“兒童臨床研究是當(dāng)下制約我國兒童用藥發(fā)展的瓶頸。
 
  兒童臨床試驗(yàn)實(shí)施難度大、周期長、風(fēng)險(xiǎn)高,沒有數(shù)據(jù)保護(hù)制度,通過開展臨床試驗(yàn)上市的兒童用藥品可能很快就會被仿制,影響企業(yè)的積極性。2018年發(fā)布的《藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)實(shí)施辦法(暫行)(征求意見稿)》尚未實(shí)施,其中涉及兒童專用藥數(shù)據(jù)保護(hù)方面的內(nèi)容,但兒童專用藥的定義、哪些數(shù)據(jù)屬于保護(hù)范圍等沒有明確規(guī)定。”對此,不少企業(yè)建議加快兒童臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)制度的落地實(shí)施。
 
  在任武賢看來,“現(xiàn)在針對成人藥物改成兒童劑量還沒有臨床指導(dǎo)原則,尤其企業(yè)在將成人藥物劑量改成不同年齡段的兒童劑量時遇到了很多困惑。一方面,如何計(jì)算兒童藥的劑量,是按0~1歲、1~3歲、3~5歲、5~7歲及以上的年齡換算,還是按體重?另一方面,希望兒童藥臨床指導(dǎo)原則盡快出臺。相信新法實(shí)施后,將有更多配套政策出臺。”
 
  此外,目前兒童用藥在采購、定價層面缺乏相應(yīng)的有效鼓勵政策,政策的連貫性、系統(tǒng)性及精準(zhǔn)性有待完善,對兒童用藥的特殊性考慮不足。楊杰表示,“需進(jìn)一步完善兒童用藥在招采、市場準(zhǔn)入和價格等方面的政策,充分考慮兒童用藥的特殊性及兒童用藥的短缺現(xiàn)狀,解決兒童用藥‘最后一公里’的問題。”
 
  熱門話題 疾病譜變遷、罕見病和腫瘤藥、高端制劑
 
  01、當(dāng)前研發(fā)難點(diǎn)
 
  在國家政策的大力驅(qū)動下,近年兒童用藥市場迸發(fā)出前所未有的生機(jī)。據(jù)第七次全國人口普查數(shù)據(jù),我國0~14歲人口為25338萬人,占總?cè)丝跀?shù)的17.95%,較2010年上升1.35個百分點(diǎn)。米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示,目前我國兒童用藥約占整個醫(yī)藥行業(yè)的5%,市場遠(yuǎn)未飽和,未來空間廣闊。但兒童專用藥依然長期處于生產(chǎn)廠家少、品種少、適宜劑型少的局面。
 
  在市場潛力的吸引下,越來越多企業(yè)加大布局兒童藥研發(fā)。近日,亞寶藥業(yè)與印度魯賓制藥公司宣布將就中國區(qū)兒科產(chǎn)品展開深入合作,亞寶藥業(yè)將引進(jìn)多種兒科產(chǎn)品。百濟(jì)神州宣布,注射用貝林妥歐單抗獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn),用于治療兒童復(fù)發(fā)或難治性(R/R)CD19陽性的前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。˙-ALL)。
 
  不過,在業(yè)界看來,兒童用藥依然面臨品種少、劑型不適宜、規(guī)格不合理、劑量靈活性差、超說明書用藥現(xiàn)象嚴(yán)重等問題。目前雖然兒童用藥的鼓勵政策較多,越來越多企業(yè)關(guān)注和布局,但需求遠(yuǎn)未得到滿足,很多領(lǐng)域都值得關(guān)注。
 
  02、三大潛力賽道 哪些賽道領(lǐng)域更有發(fā)力前景?
 
  任武賢指出,“對企業(yè)來說,要不斷研究更多的適合兒童的藥物劑型。例如將片劑、膠囊改成顆粒劑、口服液,外用制劑也是未來的發(fā)展方向。現(xiàn)在國內(nèi)兒童藥大多集中在上呼吸道感染、消化系統(tǒng)領(lǐng)域,下一步兒童藥的研發(fā)方向應(yīng)該是全方位的,例如罕見病藥的研發(fā)等。”
 
  楊杰認(rèn)為,可從以下三方面布局:
 
  一是疾病譜變遷。我國兒童前三位高發(fā)疾病為:呼吸系統(tǒng)疾病、消化系統(tǒng)疾病和新生兒疾病,但血液疾病、免疫疾病、內(nèi)分泌疾病和神經(jīng)系統(tǒng)疾病近幾年有逐漸高發(fā)的趨勢。
 
  目前,國內(nèi)兒童藥整體處于初級階段,以兒童常見病用藥為主。但隨著疾病譜變遷,兒童藥市場結(jié)構(gòu)調(diào)整,以神經(jīng)系統(tǒng)用藥等為代表的高端用藥將擴(kuò)大整體市場容量。
 
  二是罕見病和兒童腫瘤藥。
 
  三是符合兒童臨床用藥需求的高端制劑。未來,緩控釋制劑或者特殊給藥途徑(如經(jīng)皮給藥、經(jīng)肺給藥、口溶膜等)將成為研發(fā)熱點(diǎn)。另外,適宜不同生長發(fā)育階段兒童的個性化給藥,也將是未來熱點(diǎn)。比如:開發(fā)兒童適宜劑型、改善口感,改善兒童用藥依從性;設(shè)置科學(xué)合理的規(guī)格、開發(fā)合適的給藥器具,保證兒童用藥的劑量準(zhǔn)確性和靈活性,改善用藥安全。對于口服制劑,矯掩味技術(shù)和口感評價方法值得關(guān)注。
 
 
 
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