今年，馬普所（Max Planck Institute）的Emmanuelle Charpentier教授和加州大學(xué)伯克利分校（UC Berkeley）的Jennifer Doudna教授因?yàn)樵贑RISPR基因編輯領(lǐng)域的卓越貢獻(xiàn)摘得諾貝爾化學(xué)獎桂冠，也使得基因編輯這一領(lǐng)域受到人們格外的關(guān)注。被喻為“上帝的手術(shù)刀”的CRISPR-Cas9系統(tǒng)已經(jīng)應(yīng)用到包括醫(yī)藥、農(nóng)業(yè)、基礎(chǔ)科研等諸多領(lǐng)域。以CRISPR-Cas9為基礎(chǔ)，科學(xué)家們還開發(fā)出一系列工具，例如可以轉(zhuǎn)換單個核苷酸的堿基編輯器，以期治療單基因點(diǎn)突變導(dǎo)致的遺傳疾病。然而，這些新技術(shù)并非完美，也存在著遞送效率低、脫靶效應(yīng)及潛在的安全隱患等問題。
metagenomi公司由加州大學(xué)伯克利分校的Brian Thomas博士和Jill Banfield教授創(chuàng)立。公司致力于從微生物宏基因組（metagenomics）數(shù)據(jù)中，借助AI和機(jī)器學(xué)習(xí)等方法，篩選出新型基因編輯系統(tǒng)，既包括基于CRISPR基因編輯系統(tǒng)，也包括非基于CRISPR的基因編輯系統(tǒng)。根據(jù)新聞稿披露，公司的目標(biāo)是能夠?qū)崿F(xiàn)任何類型的基因編輯。通過開發(fā)這些創(chuàng)新基因編輯系統(tǒng)，提供更安全、準(zhǔn)確的基因編輯技術(shù)，最終用于藥品的研發(fā)和疾病的治療。公司目前沒有透露正在開發(fā)的藥物類別。
▲metagenomi公司的研發(fā)策略（圖片來源：metagenomi公司官網(wǎng)）
“公司在過去的一年已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了超過100種潛在的可用于基因治療的新核酸酶，并且建立了公司自己的數(shù)據(jù)庫。” metagenomi公司的首席執(zhí)行官Brian Thomas博士在接受采訪時表示：“這其中很多核酸酶比現(xiàn)在廣泛使用的Cas9小得多，使得更精確的基因修飾成為可能。并且很多新發(fā)現(xiàn)的核酸酶在基因編輯效率上更好”。我們也期待在新一輪資本的助力下，metagenomi公司可以加快基因編輯技術(shù)的創(chuàng)新，幫助更多患者。
參考資料：
[1] Bayer fronts $65M Series A for metagenomi, a gene therapy biotech aiming to find new CRISPR enzymes. Retrieved November 13, 2020, from https://endpts.com/bayer-fronts-65m-series-a-for-metagenomi-a-gene-therapy-biotech-aiming-to-find-new-crispr-enzymes/
110102000668（1）號