公開(kāi)資料顯示，貝利尤單抗是全球首個(gè)獲批用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的生物制劑，此次其新適應(yīng)癥在中國(guó)獲批，也意味著它同時(shí)成為美國(guó)FDA和中國(guó)NMPA批準(zhǔn)的首款能夠治療兒童紅斑狼瘡患者的創(chuàng)新療法。
截圖來(lái)源：NMPA官網(wǎng)查詢(xún)截圖
貝利尤單抗是一款人源化的單克隆抗體，能夠特異性地與BLyS（B淋巴細(xì)胞刺激因子）結(jié)合，抑制B細(xì)胞的生存。從機(jī)理上看，這款藥物能夠有效抑制自身反應(yīng)性的B細(xì)胞，并讓B細(xì)胞不容易分化成生產(chǎn)免疫球蛋白的漿細(xì)胞。此前，該產(chǎn)品已先后在2011年和2019年被FDA批準(zhǔn)用于SLE成人和兒童患者。
在中國(guó)，貝利尤單抗已于2019年7月通過(guò)優(yōu)先審評(píng)獲批上市，適用于在常規(guī)治療基礎(chǔ)上仍具有高疾病活動(dòng)的活動(dòng)性、自身抗體陽(yáng)性的系統(tǒng)性紅斑狼瘡成年患者。今年4月，該產(chǎn)品新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)以?xún)和盟幈籆DE納入優(yōu)先審評(píng)。
截圖來(lái)源：CDE官網(wǎng)
其中，貝利尤單抗治療兒童SLE患者的潛力已在臨床試驗(yàn)中得到驗(yàn)證。在一項(xiàng)研究里，93名罹患SLE的兒童患者接受了長(zhǎng)達(dá)52周的貝利尤單抗靜脈輸注治療。結(jié)果顯示，相比接受安慰劑聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)療法的兒童患者，接受貝利尤單抗聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)療法的患者中，有更高比例達(dá)到了SLE緩解指數(shù)（SRI-4）。同時(shí)，治療組的兒童出現(xiàn)嚴(yán)重爆發(fā)（severe flare）的風(fēng)險(xiǎn)更低，兩次爆發(fā)之間的間隔時(shí)間也更長(zhǎng)。
研究證實(shí)了貝利尤單抗在填補(bǔ)兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者未竟醫(yī)療需求方面的潛力，基于療效數(shù)據(jù)該適應(yīng)癥還獲得FDA授予的優(yōu)先審評(píng)資格并獲得加速批準(zhǔn)。而此次該適應(yīng)癥在中國(guó)獲批，同樣獲得CDE優(yōu)先審評(píng)這一快速審評(píng)審批通道。這一加速批準(zhǔn)也為中國(guó)SLE兒童患者帶來(lái)了新的治療選擇，這將幫助他們更好的管理這一難治且影響生活的自身免疫疾病。
紅斑狼瘡是自身免疫介導(dǎo)的、以免疫性炎癥為突出表現(xiàn)的結(jié)締組織病，屬于皮膚類(lèi)疾病。系統(tǒng)性紅斑狼瘡是最常見(jiàn)的狼瘡類(lèi)型，約占全部狼瘡病例的70%，這是一種累及多系統(tǒng)、多器官并有多種自身抗體出現(xiàn)的慢性自身免疫性疾病，目前尚無(wú)法完全治愈。
相比成年患者，兒童患者的腎臟和中樞神經(jīng)系統(tǒng)會(huì)更容易受到侵害，其病情發(fā)展也比成人患者要來(lái)得更為猛烈。通常，這些兒童患者需要接受終身治療，而長(zhǎng)期治療帶來(lái)的副作用積累也不容小覷。因此，臨床上急需創(chuàng)新療法改善這類(lèi)患者的病情。
參考資料:
[1]中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局政務(wù)服務(wù)中心. Retrieved Dec 7，2019, from http://sq.nmpa.gov.cn/datasearch_nmpa/schedule/search.jsp?tableId=43&tableName=TABLE43&columnName=COLUMN464,COLUMN475&title=%D2%A9%C6%B7%D7%A2%B2%E1%BD%F8%B6%C8%B2%E9%D1%AF
[2] FDA approves first treatment for pediatric patients with lupus, Retrieved April 26, 2019, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm636756.htm
[3]全球首個(gè)治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡生物制劑倍力騰獲批在中國(guó)內(nèi)地上市, Retrieved July 16, 2019, from https://www.prnasia.com/story/252045-1.shtml
[4]國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心官網(wǎng). Retrieved April 14, 2020, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=25
來(lái)源：醫(yī)藥觀瀾
110102000668（1）號(hào)