Cara Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發(fā)和商業(yè)化新的化學(xué)物質(zhì)，旨在通過選擇性靶向外周κ阿片受體（KOR）來緩解瘙癢。近日，該公司宣布，已向美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）提交了Korsuva（CR845，difelikefalin）注射液的新藥申請(qǐng)（NDA），用于治療血液透析患者的中度至重度瘙癢。此前，F(xiàn)DA已授予Korsuva治療該適應(yīng)癥的突破性藥物資格（BTD）。Cara Therapeutics已要求FDA對(duì)NDA進(jìn)行優(yōu)先審查，如果獲準(zhǔn)，其審查周期將比常規(guī)審查縮短4個(gè)月。
慢性腎臟疾病相關(guān)性瘙癢（CKD-aP）是接受血液透析的慢性腎臟病患者中發(fā)生的一種疾病，許多透析患者（60-70%）會(huì)出現(xiàn)瘙癢，30-40%的病例報(bào)告為中度或重度。
Korsuva活性藥物成分為difelikefalin，這是一種首創(chuàng)（first-in-class）KOR激動(dòng)劑，作用于人體外周神經(jīng)系統(tǒng)和某些免疫細(xì)胞。
difelikefalin化學(xué)結(jié)構(gòu)式（圖片來源：medkoo.com）
此次NDA，基于2項(xiàng)關(guān)鍵3期臨床試驗(yàn)的陽(yáng)性數(shù)據(jù)，包括在美國(guó)開展的KALM-1試驗(yàn)和全球性KALM-2試驗(yàn)，以及來自額外32項(xiàng)臨床研究的支持性數(shù)據(jù)。在3期臨床試驗(yàn)中，伴有中度至重度CKD-aP的血液透析患者，接受Korsuva注射液治療后，瘙癢強(qiáng)度和生活質(zhì)量指標(biāo)均表現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善。
Cara Therapeutics總裁兼首席執(zhí)行官Derek Chalmers博士表示：“Korsuva注射液NDA提交，標(biāo)志著Cara和患有頑固性瘙癢的血液透析患者的一個(gè)重要里程碑。我要感謝整個(gè)Cara團(tuán)隊(duì)，感謝他們不懈努力，從內(nèi)部發(fā)現(xiàn)、到開發(fā)、到完成NDA提交，以及參與臨床試驗(yàn)的患者、研究人員和現(xiàn)場(chǎng)人員。我們期待著在審查過程中與FDA合作，并與我們的商業(yè)合作伙伴Vifor Pharma一起，繼續(xù)專注于Korsuva注射劑在美國(guó)上市的準(zhǔn)備工作。”
慢性腎病相關(guān)性瘙癢（CKD-aP）是一種難治性全身瘙癢病，在接受透析的慢性腎臟疾病患者中發(fā)生頻率高、強(qiáng)度大。在沒有透析的III-V期CKD患者中也有瘙癢的報(bào)道。綜合、縱向、多國(guó)研究估計(jì)，終末期腎?。‥SRD）患者CKD-aP的加權(quán)患病率約為40%，約25%的患者報(bào)告嚴(yán)重瘙癢。
大多數(shù)透析患者（約60%至70%）報(bào)告瘙癢，其中30%至40%報(bào)告中度或重度瘙癢。來自ITCH National Registry Study（瘙癢國(guó)家注冊(cè)研究）的最新數(shù)據(jù)顯示，在瘙癢患者中，約59%的患者每天或幾乎每天都會(huì)出現(xiàn)癥狀，持續(xù)一年以上。鑒于其與CKD/ESRD的關(guān)系，大多數(shù)患者將持續(xù)數(shù)月或數(shù)年的癥狀，目前使用的止癢藥，如抗組胺藥和皮質(zhì)類固醇，無法提供一致的、充分的緩解。中重度慢性瘙癢反復(fù)被證明直接降低生活質(zhì)量，導(dǎo)致?lián)p害生活質(zhì)量的癥狀（如睡眠質(zhì)量差），并與抑郁相關(guān)。CKD-aP也是血液透析患者死亡率的獨(dú)立預(yù)測(cè)因子，主要與炎癥和感染風(fēng)險(xiǎn)增加有關(guān)。
原文出處：
Cara Therapeutics Submits New Drug application to U.S. Food and Drug Administration for KORSUVA™ Injection in Hemodialysis Patients with Moderate-to-Severe Pruritus
110102000668（1）號(hào)