6月14日，上海好信藥店工作人員向醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報記者反映，該店在售的急性髓系白血病靶向治療藥唯可來（維奈克拉片）100mg 14片裝主規(guī)格，再次更換了藥品價格標(biāo)牌，從原來的4860元降至3835元，降幅21%，距離上一次降價，不到一年。
這款在華獲批僅僅18個月，中國唯一獲批的急性髓系白血病B細(xì)胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制劑為何連續(xù)2次主動降價，而且態(tài)度堅定？
業(yè)界人士指出，唯可來是艾伯維在血液腫瘤領(lǐng)域的重磅獨(dú)家產(chǎn)品，其在國內(nèi)沒有同類競品上市之際，連續(xù)兩年在國家醫(yī)保目錄調(diào)整前主動降價，是在向社會表達(dá)參與醫(yī)保建設(shè)的決心和誠意。急性髓系白血病（AML）病人與病魔斗爭一直都處于“生死時速”狀態(tài)，各方都熱切期望病人能盡快用上并負(fù)擔(dān)得起“救命藥”。因此，藥企希望通過主動降價，爭取早日進(jìn)入醫(yī)保目錄，提高藥物可及性，惠及更多AML患者。
01、臨床需求急速擴(kuò)增 唯可來再降價盼進(jìn)醫(yī)保
AML是成人最常見的白血病類型，約占70%左右。近年來，隨著人口老年化趨勢加重，AML發(fā)病率也在攀升。流行病學(xué)資料顯示，2018年中國約有19700例AML新增病例，而到2030年預(yù)計將達(dá)到24200例。
從早年間聞白血病色變，到現(xiàn)在部分患者長期生存，AML雖然仍是重大疾病，但是近年來靶向藥物相繼問世，其已不再是無藥醫(yī)治，其中BCL-2突變基因的發(fā)現(xiàn)，為AML靶向治療開創(chuàng)了新的治療格局。
唯可來是不適合強(qiáng)誘導(dǎo)化療，或者≥75歲AML患者迫切需要的一線治療藥物。根據(jù)公布的Viale-A全球三期臨床研究結(jié)果顯示，維奈克拉聯(lián)合阿扎胞苷治療AML較對照組總生存期提高了50%，復(fù)合完全緩解率達(dá)到66.4%。1b期研究的長期隨訪結(jié)果顯示，獲得完全緩解的患者中位總生存期可以達(dá)到40.3個月，其臨床價值正在逐步顯現(xiàn)。
唯可來的臨床療效毋庸置疑，但想進(jìn)入國家醫(yī)保目錄還需要企業(yè)更有決心付諸于行動。因?yàn)獒t(yī)?；鹉芊癯惺苁轻t(yī)保部門在遴選醫(yī)保目錄藥品關(guān)注的另一個重中之重。眾所周知，創(chuàng)新原研藥由于研發(fā)投入巨大，上市之初，定價相對較高。因此，通過兩次主動降價，艾伯維期望減輕患者負(fù)擔(dān)，同時減輕其他醫(yī)療資源對醫(yī)?；鸬臄D占，緩解醫(yī)?；饓毫?。
02、里程碑藥物 期望讓更多AML患者受益
血液腫瘤是艾伯維的強(qiáng)勢領(lǐng)域，唯可來系其重磅獨(dú)家產(chǎn)品?？v觀全球，唯可來在AML治療領(lǐng)域“榮譽(yù)滿身”。
截至目前，其在包括中國、美國在內(nèi)的八十多個國家和地區(qū)的獲批上市，被美國FDA授予六項(xiàng)突破性療法認(rèn)定，其中兩項(xiàng)均是針對AML的治療。
2021年，美國化學(xué)學(xué)會（ACS）授予艾伯維唯可來研發(fā)團(tuán)隊的21名化學(xué)家——年度化學(xué)英雄獎，以表彰其耗時十多年，在很多藥企研發(fā)均失敗的情況下，堅持不懈，研發(fā)出B細(xì)胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制劑，為血液腫瘤患者提供了新的治療選擇。
在過去的幾十年里，由于缺乏有效治療藥物，一旦確診AML，病人的生命往往就進(jìn)入倒計時。資料顯示，在創(chuàng)新藥出現(xiàn)之前，AML患者5年生存率只有29%左右，而60歲以上的老年AML患者，5年生存率更是僅有5-15%。
在當(dāng)前醫(yī)保目錄中，尚沒有創(chuàng)新AML治療靶向藥納入的前提下，如果能夠?qū)⑽蓙磉@種救命、急需的藥物納入醫(yī)保報銷范圍，定能提升AML患者的治療可及性，減輕家庭與社會負(fù)擔(dān)，讓更多患者受益，促進(jìn)平衡國家醫(yī)療資源。
