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全球最貴的藥 諾華SMA基因療法Zolgensma納英國(guó)醫(yī)保

發(fā)布日期:2021-03-11   來源:新浪醫(yī)藥新聞/范東東   瀏覽次數(shù):0
核心提示:根據(jù)最新消息顯示,諾華脊髓性肌萎縮癥(SMA)基因療法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)已獲批納入英國(guó)國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系(
 根據(jù)最新消息顯示,諾華脊髓性肌萎縮癥(SMA)基因療法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)已獲批納入英國(guó)國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系(NHS)中。

 

諾華脊髓性肌萎縮癥基因療法Zolgensma,被認(rèn)為是世界上最昂貴的藥物,該療法每劑標(biāo)價(jià)高達(dá)179萬(wàn)英鎊(合247.25萬(wàn)美元),患者可以通過英國(guó)NHS獲得該療法的治療機(jī)會(huì)。價(jià)格方面,英國(guó)NHS與諾華公司達(dá)成了一定的協(xié)議折扣,但具體數(shù)額并沒有對(duì)外公布。NHS對(duì)此表示,這是一項(xiàng)“對(duì)納稅人公平的價(jià)格”,并且已經(jīng)與Zolgensma制造商諾華達(dá)成了“具有里程碑意義的交易”。

 

諾華Zolgensma是首個(gè)治療脊髓性肌萎縮的基因療法。該療法將可以表達(dá)SMN蛋白的正常基因,裝載在AAV9病毒載體中,患者通過靜脈輸注給藥,注入的基因?qū)⑹沟没颊唧w內(nèi)能夠持續(xù)表達(dá)SMN蛋白。因此,Zolgensma是一款針對(duì)疾病根源,有一次性治愈預(yù)期效果的基因療法。臨床研究顯示,在有癥狀和無癥狀的脊髓性肌萎縮患者中,患者接受單次輸注Zolgensma治療后,表現(xiàn)出了具有臨床意義的治療益處。根據(jù)資料顯示,Zolgensma已經(jīng)在多達(dá)37個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批,治療了超過800例患兒,2020年Zolgensma實(shí)現(xiàn)了9.2億美元的銷售收入,收入漲幅達(dá)到了150%。

 

脊髓性肌肉萎縮癥是一種由特定基因功能缺失導(dǎo)致肌肉力量下降的疑難病癥。幼兒期之前的發(fā)病率為每10萬(wàn)人中1至2人發(fā)病。治療脊髓性肌萎縮,全球已有2款藥物上市,除諾華Zolgensma之外,另一款來自渤健與合作伙伴Ionis開發(fā)的藥物Spinraza(nusinersen)于2016年獲批,Spinraza也是全球首個(gè)治療SMA的藥物,該藥物在中國(guó)內(nèi)地于2019年2月底獲批,用于5q脊髓性肌萎縮癥(5q-SMA)患者的治療,成為中國(guó)市場(chǎng)首個(gè)治療SMA的藥物。盡管Zolgensma不是的第一個(gè)獲批上市的療法,但與Spinraza相比,Zolgensma具有只需要一次性注射的優(yōu)勢(shì)。

 

外界分析認(rèn)為,Zolgensma成功納入英國(guó)醫(yī)保體系,為英國(guó)價(jià)格監(jiān)管機(jī)構(gòu)國(guó)家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所(NICE) 最終批準(zhǔn)該藥物鋪平的道路。此前英國(guó)NICE發(fā)布指南草案,推薦Zolgensma用于治療年齡在12個(gè)月以下的1型脊髓性肌萎縮嬰兒。指南草案現(xiàn)目前已開放供公眾監(jiān)督,直至2021年4月6日。

 

參考來源:

1.Novartis’s SMA gene therapy Zolgensma to be available for NHS use

2.Zolgensma: World's most expensive drug licensed for use on NHS to treat Spinal Muscular Atrophy

3.Novartis' £1.79M gene therapy Zolgensma scores cost watchdog's backing, threatening Biogen's Spinraza

 
 
 
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