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Vertex開始VX-880實(shí)驗(yàn)性治療1/2期臨床試驗(yàn)

發(fā)布日期:2021-03-11   來源:新浪醫(yī)藥新聞   瀏覽次數(shù):0
核心提示:日前,Vertex Pharmaceuticals表示,已開始進(jìn)行針對(duì)1型糖尿病患者進(jìn)行糖尿病干細(xì)胞療法VX-880實(shí)驗(yàn)性治療的早期臨床試驗(yàn),該療法
 日前,Vertex Pharmaceuticals表示,已開始進(jìn)行針對(duì)1型糖尿病患者進(jìn)行糖尿病干細(xì)胞療法VX-880實(shí)驗(yàn)性治療的早期臨床試驗(yàn),該療法此前已獲得了美國FDA的快速通道指定。

VX-880是第一個(gè)研究性的干細(xì)胞衍生療法,該療法可以利用完全分化的產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞來治療1型糖尿病。2019年,Vertex宣布與Semma Therapeutics達(dá)成一項(xiàng)確定性協(xié)議,以9.5億美元現(xiàn)金收購Semma并獲得了VX-880療法。今年1月,Vertex新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)(IND)獲得FDA批準(zhǔn),VX-880被認(rèn)為有潛力通過恢復(fù)胰島細(xì)胞功能(包括胰島素的產(chǎn)生),來恢復(fù)機(jī)體調(diào)節(jié)血糖水平的能力。VX-880是第一個(gè)也是唯一已知獲得快速通道指定的胰島替代療法。

1型糖尿病是一種困擾全球數(shù)百萬人的疾病,目前尚無治愈性療法。由于胰島素輸送系統(tǒng)的局限性和復(fù)雜性,可能難以在1型糖尿病患者中實(shí)現(xiàn)并維持血糖控制的平衡。低血糖癥通常是無法平衡影響血糖水平的不同因素(包括胰島素、飲食和運(yùn)動(dòng))而導(dǎo)致的。嚴(yán)重的低血糖癥會(huì)導(dǎo)致意識(shí)喪失、昏迷、癲癇發(fā)作、受傷,甚至威脅生命。因此,臨床上急需解決相關(guān)問題的新的治療手段。

此次1/2期單臂、開放標(biāo)簽的臨床研究將在美國的多個(gè)地點(diǎn)進(jìn)行,預(yù)計(jì)將招募17名受試者。該臨床試驗(yàn)是針對(duì)低血糖意識(shí)受損和嚴(yán)重低血糖的1型糖尿病患者。此次試驗(yàn)將是一個(gè)連續(xù)的、分為多個(gè)部分的臨床試驗(yàn),以評(píng)估不同劑量的VX-880的安全性和有效性。VX-880臨床試驗(yàn)將包括完全分化的功能性胰島細(xì)胞的輸注,以及長期的聯(lián)合免疫抑制治療,以保護(hù)胰島細(xì)胞免受免疫排斥等方面。

參考來源:

1.Vertex to begin Phase 1/2 trial of treatment for people with type 1 diabetes

2.Vertex Announces FDA Fast Track Designation and Initiation of a Phase 1/2 Clinical Trial for VX-880, a Novel Investigational Cell Therapy for the Treatment of Type 1 Diabetes

 
 
 
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