基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”或“公司”）今日宣布PD-L1抗體舒格利單抗（CS1001）單藥治療成人復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤（R/RENKTL）獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）突破性療法認定(BreakthroughTherapyDesignation），這是繼10月份FDA授予PD-L1抗體舒格利單抗孤兒藥資格（OrphanDrugDesignation，ODD）用于治療T細胞淋巴瘤之后，舒格利單抗取得的又一個重要進展。
突破性療法是美國FDA繼快速通道（FastTrack）、加速批準（AcceleratedApproval）、優(yōu)先審評（PriorityReview）之后的又一個新藥加快審批途徑，適用于治療嚴重或危及生命的疾病且初步臨床證據(jù)顯示出顯著優(yōu)于現(xiàn)有療法的藥品。舒格利單抗獲得美國FDA突破性療法后將極大加快舒格利單抗在美國的開發(fā)及商業(yè)化速度。
ENKTL屬于成熟T和NK細胞淋巴瘤的一個亞型1。R/RENKTL惡性程度高且侵襲性強，預(yù)后較差。R/RENKTL患者在含門冬酰胺酶為基礎(chǔ)的標準方案失敗后，缺乏有效的挽救治療手段,對傳統(tǒng)治療反應(yīng)不佳。臨床醫(yī)生對于這類患者常常束手無策，因為疾病兇險，進展迅速，生存期極短，1年生存率不足20%2。目前在中國獲批的靶向單藥治療完全緩解（CR）率約為6%3,4。一線治療方案失敗后的患者正面臨著顯著的未被滿足的治療需求。在2020年CSCO會議上，舒格利單抗單藥治療復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤患者的CS1001-201研究進行了口頭匯報。數(shù)據(jù)顯示，在38例療效可評估患者中，客觀緩解率為44.7%，完全緩解率為31.6%，中位緩解持續(xù)時間（mDoR）為16.8個月。接受給藥的43例患者，中位總生存期19.7個月，1年OS率為55.5%。舒格利單抗有望為這些患者提供新的治療選擇。
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“R/RENKTL患者正面臨著顯著的未被滿足的治療需求，舒格利單抗相比現(xiàn)有藥物的療效數(shù)據(jù)是一個巨大的突破。此次舒格利單抗能夠獲得FDA突破性療法認定，充分證明了這款藥物的巨大臨床價值。我們將繼續(xù)全力推進該研究，并與美國FDA和中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）密切協(xié)作，力爭早日把舒格利單抗帶給全球R/RENKTL患者。”
CS1001-201研究概述
CS1001-201研究是一項評價舒格利單抗單藥治療成人復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤（R/RENKTL）的單臂、多中心、II期研究，研究主要終點為獨立影像評估委員會（IRRC）評估的客觀緩解率（ORR）。今年8月31日，CS1001-201研究的試驗性新藥(IND)申請已經(jīng)通過美國FDA的審評，并取得了開展研究的許可函（SMPletter）。
關(guān)于舒格利單抗（CS1001）
舒格利單抗是由基石藥業(yè)開發(fā)的在研抗PD-L1單克隆抗體。舒格利單抗的開發(fā)基于由美國Ligand公司授權(quán)引進的OmniRat®轉(zhuǎn)基因動物平臺。該平臺可一站式產(chǎn)生全人源抗體。作為一種全人源全長抗PD-L1單克隆抗體，舒格利單抗是一種最接近人體的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）單抗藥物。舒格利單抗在患者體內(nèi)產(chǎn)生免疫原性及相關(guān)毒性的風(fēng)險更低，這使得舒格利單抗與同類藥物相比體現(xiàn)出潛在的獨特優(yōu)勢。
舒格利單抗已在中國完成I期臨床研究劑量爬坡。在Ia期和Ib期研究中，舒格利單抗在多個適應(yīng)證中均表現(xiàn)出良好的抗腫瘤活性和耐受性。
目前，舒格利單抗正在進行多項臨床研究，除了一項美國橋接性I期研究外，在中國，舒格利單抗正針對多個癌種開展一項多臂Ib期臨床研究，一項針對淋巴瘤的II期注冊臨床研究，以及四項分別在三、四期非小細胞肺癌、胃癌和食管癌的III期注冊臨床研究。其中舒格利單抗治療IV期非小細胞肺癌患者的III期臨床試驗達到主要終點，計劃近期向國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)遞交新藥上市申請（NDA）。
110102000668（1）號