醫(yī)保、基藥兩大目錄調(diào)整，是下半年的重頭戲。若兩大目錄更新，醫(yī)院將面臨“換藥”、進新藥、臨床合理用藥等現(xiàn)實考量。
在業(yè)界看來，藥品臨床綜合評價的重要性愈加凸顯。一方面，創(chuàng)新藥審評審批上市、進醫(yī)保目錄速度加快，先進醫(yī)保后進醫(yī)院的情況越來越普遍。這些藥品是否適合中國人群，如何更好地使用，需要大量真實世界數(shù)據(jù)的反證，需要通過藥品臨床綜合評價提供證據(jù)。另一方面，通過藥品臨床綜合評價，能夠推動基藥目錄的調(diào)整完善、助推醫(yī)療機構用藥目錄的遴選確定。同時，一些藥品通過單臂臨床試驗、橋接試驗加快了審評上市，更需要加強臨床綜合評價工作。另外，目前藥品銷售并不是以藥品臨床價值來決定，也需要通過臨床綜合評價加以糾偏。
臨床綜合評價駛?cè)肟斓?/strong>
藥品臨床綜合評價是藥品供應保障決策的重要技術工具。
國辦印發(fā)的《深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革2022年重點工作任務》提出，健全藥品臨床綜合評價工作機制和標準規(guī)范，將評價結(jié)果作為醫(yī)療機構用藥目錄遴選、上下級用藥銜接等的重要依據(jù)。
對于藥品臨床綜合評價的部署開展，國家衛(wèi)健委藥政司副司長張鋒在第十屆南方藥物經(jīng)濟學論壇上表示，“國家衛(wèi)健委按職責統(tǒng)籌組織，推動以基本藥物為重點的國家藥品臨床綜合評價體系建設，主要指導相關技術機構或受委托機構開展國家重大疾病防治基本用藥主題綜合評價，協(xié)調(diào)推動評價結(jié)果運用、轉(zhuǎn)化；省級衛(wèi)生健康行政部門按照國家有關部署安排，按職責組織制定本轄區(qū)實施方案，建立評價組織管理體系，因地制宜協(xié)調(diào)實施區(qū)域內(nèi)重要疾病防治基本用藥主題綜合評價；相關單位則明確藥品臨床綜合評價主題遴選流程、建立專家咨詢論證制度、研究制訂評估標準、評估質(zhì)量控制指標體系，指導醫(yī)療衛(wèi)生機構開展藥品臨床綜合評價，推動藥品臨床綜合評價工作規(guī)范發(fā)展。”
據(jù)了解，2021年底，國家已發(fā)布心血管病、抗腫瘤、兒童藥品臨床綜合評價技術指南征求意見稿。各省市也在積極推動藥品臨床綜合評價落地及轉(zhuǎn)發(fā)應用。
截至2022年3月，已納入國家和山東省集中帶量采購的調(diào)脂藥共5個。為積極推動醫(yī)療機構規(guī)范開展調(diào)脂藥物的臨床綜合評價，山東省19家三級甲等醫(yī)院共同參與制定了《集中帶量采購政策下山東省調(diào)脂藥物臨床綜合評價藥學專家共識》，從藥學特性、有效性、安全性、經(jīng)濟性、創(chuàng)新性、適宜性、可及性和其他屬性8個維度，對山東省集中帶量采購涉及的15個調(diào)脂藥物進行臨床綜合評價，并根據(jù)分值形成不同的推薦級別。共識的制定將有助于醫(yī)療機構在集中帶量采購背景下合理配備和使用調(diào)脂藥物。
今年4月，福建提出，優(yōu)先從心血管病藥物、抗腫瘤藥物、兒童藥物、抗感染藥物和中成藥等五大類中遴選用量大、費用負擔重、社會關注度高的品種，依據(jù)《藥品臨床綜合評價管理指南（2021年版試行）》和相應臨床專業(yè)類別的藥品臨床綜合評價技術指南開展藥品臨床綜合評價。
“藥品臨床綜合評價經(jīng)歷2008-2017年的探索試點，2018年至今進入了快速發(fā)展階段，年均產(chǎn)出10個以上重點藥物主題的綜合評價結(jié)果。”在上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林看來，藥品臨床綜合評價主題遴選原則包括：社會公眾關注度較高的藥物；政府或臨床決策所亟需的藥物；對人群健康影響大（患病率、發(fā)病率、死亡率、致殘率、并發(fā)癥發(fā)生率較高）的藥物，如腫瘤用藥、心血管用藥、兒童用藥以及公共衛(wèi)生用藥；藥品價格、醫(yī)?；痤A算影響大或醫(yī)院用藥費用排名靠前的藥物；輔助用藥目錄或重點監(jiān)控藥品目錄的藥物；存在潛在的倫理、法律、社會問題的藥物；屬于國內(nèi)自主創(chuàng)新的新一類或首創(chuàng)（first-in-class）且能夠較好地改善臨床結(jié)局的藥物。
優(yōu)化用藥結(jié)構進出之道
如今，藥品獲批上市納入醫(yī)保速度越來越快，部分藥品獲批當年即被納入醫(yī)保。
以2021年為例，40%的國談藥為當年獲批上市。“先進醫(yī)保后進醫(yī)院”這種趨勢對醫(yī)院快速準入以及臨床應用提出更高要求。與此同時，醫(yī)院施行DRG、DIP后，從“多提供藥品服務”轉(zhuǎn)向“使用好藥、性價比高的藥品”。另外，同類藥當市場上出現(xiàn)效果更好、價格更低的藥品，以及現(xiàn)在存在的同病不同藥，不同醫(yī)生、不同科室的同一疾病用藥差異很大。這些情況下，醫(yī)院需啟動“換藥”機制，通過臨床綜合評價改善臨床用藥，讓藥品有進有出，選擇最適合的藥。
金春林認為，藥品臨床綜合評價需運用衛(wèi)生技術評估方法及藥品常規(guī)監(jiān)測工具，融合循證醫(yī)學、流行病學、臨床醫(yī)學、臨床藥學、循證藥學、藥物經(jīng)濟學、衛(wèi)生技術評估等知識體系，并綜合利用藥品上市準入、大規(guī)模多中心臨床試驗結(jié)果、不良反應監(jiān)測、醫(yī)療衛(wèi)生機構藥品使用監(jiān)測、藥品臨床實踐真實世界數(shù)據(jù)以及國內(nèi)外文獻等資料。“建議加強大數(shù)據(jù)平臺的開發(fā)，建立政府主導下的區(qū)域信息共享平臺，以及大數(shù)據(jù)工作組及多學科團隊，并合力開發(fā)真實世界數(shù)據(jù)臨床綜合評價工具包。臨床綜合評價的質(zhì)量是生命線，評價結(jié)論要可靠，應開發(fā)基于真實世界數(shù)據(jù)下的臨床綜合評價質(zhì)量評價工具，建立第三方評價機制，利于客觀評價，指導臨床實踐。”
業(yè)內(nèi)也提到，應注重評價結(jié)果的轉(zhuǎn)化應用。依據(jù)藥品臨床綜合評價結(jié)果，促進完善藥品研發(fā)、生產(chǎn)、流通、使用等藥物政策，并基于藥品臨床綜合評價結(jié)果提出關于國家基本藥物、鼓勵仿制藥品、鼓勵研發(fā)申報兒童藥品的遴選和動態(tài)調(diào)整的建議。醫(yī)療機構應將評價結(jié)果作為本機構藥品采購目錄制定、藥品臨床合理使用、提供藥學服務、控制不合理藥品經(jīng)費支出的重要依據(jù)，并將結(jié)果指導其藥品采購和上下級醫(yī)療機構用藥銜接，優(yōu)化醫(yī)療機構用藥結(jié)構，提高安全用藥、合理用藥水平。
對于今后藥品臨床綜合評價工作的展望，張鋒指出，“一是，基于疾病譜和醫(yī)療衛(wèi)生機構疾病防治需求，聚焦解決急需藥品研發(fā)、臨床長期安全有效、合理使用規(guī)范的重要技術問題，充分運用有效評估決策工具推進衛(wèi)生健康治理體系和治理能力現(xiàn)代化。二是，系統(tǒng)梳理藥品供應保障不平衡、不充分、不規(guī)范的具體矛盾，圍繞人民美好生活需要確定國家藥物政策和基本藥物制度決策的主攻方向和重點領域，進行‘十四五’規(guī)劃支持項目工程研究。三是，組織進行藥品臨床療效與連貫藥物政策的全流程綜合評價，要注重靜態(tài)真實數(shù)據(jù)的多維度分析，更要助力高質(zhì)量實現(xiàn)藥品供應保障和使用政策的動態(tài)優(yōu)化。四是，形成中國特色藥品臨床綜合評價方法體系、技術網(wǎng)絡體系和統(tǒng)籌協(xié)同工作機制，為健全全球衛(wèi)生治理貢獻中國智慧和中國方案。”
