2020年9月7日，基石藥業(yè)（蘇州）有限公司宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理基石藥業(yè)普拉替尼膠囊作為國家1.1類新藥的上市申請并納入優(yōu)先審評，用于治療經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。
普拉替尼是由基石藥業(yè)戰(zhàn)略合作伙伴Blueprint Medicines Corporation開發(fā)的一款口服（每日一次）、強效和高選擇性靶向致癌性RET變異（包括可預(yù)見的耐藥突變）的在研藥物。在基石藥業(yè)正在開展的注冊橋接試驗中，普拉替尼在經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC中國患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，并且安全性及耐受性良好，這一結(jié)果與先前ARROW研究中全球患者人群報告的數(shù)據(jù)結(jié)果一致。從7月份全球I/II期ARROW關(guān)鍵性試驗的中國患者研究結(jié)果數(shù)據(jù)發(fā)表到遞交NDA只用了兩個月時間。
ARROW研究主要研究者，廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授表示：“在肺癌精準(zhǔn)治療領(lǐng)域，針對RET靶點的研發(fā)是繼EGFR、ALK、ROS1和NTRK等靶點后另一個巨大的突破。目前，國內(nèi)尚無選擇性RET抑制劑獲批。對于RET融合陽性NSCLC患者，國內(nèi)尚存在巨大未滿足的臨床治療需求。普拉替尼在全球性試驗以及在中國NSCLC患者中的研究結(jié)果令我們對其在國內(nèi)的上市及其對患者帶來的獲益充滿期待。”
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“我們很高興看到NMPA已受理普拉替尼用于治療經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性NSCLC的適應(yīng)癥上市申請，并將其納入優(yōu)先審評。這是基石藥業(yè)今年在全球遞交的第3個、中國大陸遞交的第2個新藥上市申請，充分表明了基石藥業(yè)正在商業(yè)化戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型的道路上加速邁進(jìn)。我們期待普拉替尼早日在國內(nèi)上市，為中國廣大RET融合陽性NSCLC患者帶來新的治療希望。”
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們很高興看到普拉替尼在臨床試驗中展現(xiàn)了快速和持久的抗腫瘤活性以及良好的安全性及耐受性。值得一提的是，從我們與Blueprint Medicines Corporation達(dá)成合作到普拉替尼在國內(nèi)成功遞交上市申請僅用了2年時間。我們將繼續(xù)全力推進(jìn)普拉替尼在中國的研發(fā)進(jìn)展，更廣泛地評估該產(chǎn)品在未經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC、甲狀腺髓樣癌和其它實體瘤患者中的療效，早日滿足這部分癌癥患者亟待解決的臨床需求。”
根據(jù)基石藥業(yè)和Blueprint Medicines Corporation簽訂的獨家合作及授權(quán)許可協(xié)議，基石藥業(yè)擁有普拉替尼單藥或聯(lián)合治療在大中華地區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)）的臨床開發(fā)與商業(yè)化權(quán)利。在大中華地區(qū)外，Blueprint Medicines Corporation與羅氏和基因泰克(Genentech，羅氏集團(tuán)成員)達(dá)成了pralsetinib的全球合作。通過合作，羅氏將獲得pralsetinib在大中華區(qū)(包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū))和美國以外市場的全球獨家許可，以及在美國和Blueprint Medicines共同開發(fā)和商業(yè)化pralsetinib的權(quán)利。
關(guān)于ARROW研究
ARROW研究是一項旨在評估pralsetinib在RET融合陽性的NSCLC、甲狀腺癌以及其它攜帶RET變異的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和療效的全球臨床研究。根據(jù)基石藥業(yè)之前發(fā)布的消息，中國研究中心于2019年8月實現(xiàn)首例經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC患者給藥，同年12月完成了最后一例患者的入組?；媱潓⒃谖磥淼膶W(xué)術(shù)會議上發(fā)布ARROW研究RET融合陽性的 NSCLC中國患者的數(shù)據(jù)結(jié)果。
關(guān)于普拉替尼（Pralsetinib）
Pralsetinib是一種口服（每日一次）、強效和高選擇性的靶向致癌性RET變異的在研藥物。Blueprint Medicines Corporation正在進(jìn)行pralsetinib的臨床開發(fā)，用于治療RET變異的非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺癌和其它實體瘤患者。美國FDA已授予pralsetinib突破性療法認(rèn)定，用于治療經(jīng)含鉑化療后進(jìn)展的RET融合陽性的非小細(xì)胞肺癌、和需要系統(tǒng)治療且沒有可替代治療方案的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌患者的治療。Blueprint Medicines Corporation公司于2020年5月宣布其在美國和歐盟遞交的pralsetinib用于治療RET融合陽性的局部進(jìn)展或轉(zhuǎn)移性NSCLC的上市申請已經(jīng)分別被美國FDA和歐洲藥品管理局正式受理和認(rèn)證。
Pralsetinib是由Blueprint Medicines Corporation的研究團(tuán)隊依據(jù)其專有化合物庫所設(shè)計的。在臨床前研究中，pralsetinib針對最常見RET基因融合、激活突變和預(yù)測耐藥突變始終表現(xiàn)出次納摩爾水平的效價。其中，相比VEGFR2，pralsetinib對RET的選擇性有80倍的提高。此外，pralsetinib對RET的選擇性與已批準(zhǔn)的多激酶抑制劑相比有顯著提高。通過抑制原發(fā)和繼發(fā)突變，pralsetinib有望克服和預(yù)防臨床耐藥的發(fā)生。這一療法預(yù)期可以在攜帶不同RET變異的患者中實現(xiàn)持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗的世界級管理團(tuán)隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前5款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床研究。憑借經(jīng)驗豐富的管理團(tuán)隊、豐富的管線、專注于臨床開發(fā)的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的中國領(lǐng)先生物制藥公司。
110102000668（1）號